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Treffer: Outcomes for patients in the RESTORE registry with spinal muscular atrophy and four or more SMN2 gene copies treated with onasemnogene abeparvovec

Titel:
Outcomes for patients in the RESTORE registry with spinal muscular atrophy and four or more SMN2 gene copies treated with onasemnogene abeparvovec
Beteiligt:
Tizzano, Eduardo F. (Verfasser); Quijano‐Roy, Susana (Verfasser); Servais, Laurent (Verfasser); Parsons, Julie A. (Verfasser); Aharoni, Sharon (Verfasser); Lakhotia, Arpita (Verfasser); Finkel, Richard S. (Verfasser); Kirschner, Janbernd (Verfasser) ; The RESTORE Group, [Study group] (Verfasser)
Veröffent­licht:
Freiburg : Universität, 2025
Umfang:
1 Online-Ressource
Format:
E-Book
Sprache:
Englisch
Anmerkungen:
European journal of paediatric neurology. - 53 (2024) , 18-24, ISSN: 1532-2130
DOI:
10.1016/j.ejpn.2024.08.006

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