*Result*: Real-world outcomes in patients with spinal muscular atrophy treated with onasemnogene abeparvovec monotherapy: findings from the RESTORE Registry
*Author/editor-in-chief*:
Servais, Laurent (Verfasser); Day, John W. (Verfasser); De Vivo, Darryl C. (Verfasser); Kirschner, Janbernd (Verfasser) ; Mercuri, Eugenio (Verfasser); Muntoni, Francesco (Verfasser) ; Proud, Crystal M. (Verfasser); Shieh, Perry B. (Verfasser); Tizzano, Eduardo F. (Verfasser); Quijano‐Roy, Susana (Verfasser); Desguerre, Isabelle (Verfasser); Saito, Kayoko (Verfasser); Faulkner, Eric (Verfasser); Benguerba, Kamal (Verfasser); Raju, Dheeraj (Verfasser); LaMarca, Nicole (Verfasser); Sun, Rui (Verfasser); Anderson, Frederick A. (Verfasser); Finkel, Richard S. (Verfasser)
*Publication*:
Freiburg : Universität, 2024
*Physical description scale*:
1 Online-Ressource
*Format*:
*Language*:
*eng*
*Notes*:
Journal of neuromuscular diseases. - 11, 2 (2024) , 425-442, ISSN: 2214-3602
*DOI*:
10.3233/jnd-230122