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Treffer: Efficacy and safety of gene therapy with onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy in the D-A-CH-region: a population-based observational study

Titel:
Efficacy and safety of gene therapy with onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy in the D-A-CH-region: a population-based observational study
Beteiligt:
Weiß, Claudia (Verfasser); Becker, Lena-Luise (Verfasser); Kirschner, Janbernd (Verfasser) ; Pechmann, Astrid (Verfasser) ; Johannsen, Jessika (Verfasser); Ziegler, Andreas (Verfasser) ; Ziegler, Andreas (Verfasser) 
Veröffent­licht:
Freiburg : Universität, 2024
Umfang:
1 Online-Ressource
Format:
E-Book
Sprache:
Englisch
Anmerkungen:
The lancet. - 47 (2024) , 101092, ISSN: 2666-7762
DOI:
10.1016/j.lanepe.2024.101092

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